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 lunedì 30 gennaio 2017

MESSINA

Al Policlinico arriva il farmaco per le persone affette da Atrofia Muscolare Spinale

di Redazione


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In soli 5 centri italiani, un programma di accesso al farmaco consentirà ai pazienti con Atrofia Muscolare Spinale di tipo I di assumere una terapia innovativa di provata efficacia. L’UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari con il Centro Clinico “NEMO SUD” è stato uno dei cinque centri italiani selezionati con la dott.ssa Sonia Messina, ricercatrice dell’Università degli studi e coordinatrice della ricerca del Centro Clinico “NEMO” messinese, nel ruolo di Investigatore Principale. L’azienda farmaceutica che produce il farmaco ha aperto un programma esteso di accesso al farmaco (EAP) presso gli stessi centri coinvolti nelle precedenti sperimentazioni.I responsabili del programma, il direttore della UOC di Neurologia del Policlinico, prof. Giuseppe Vita, e la dott.ssa Sonia Messina, chiariscono che questo programma dà la possibilità ai pazienti di assumere il farmaco prima della sua possibile approvazione e commercializzazione. Il farmaco viene, infatti, fornito, gratuitamente, dall’azienda produttrice a tutti i bambini italiani affetti da SMA di tipo I mediante la procedura “per uso compassionevole” e somministrato per un periodo di due anni.

Vista la severità di questa malattia, la fragilità di questi piccoli pazienti e la modalità di somministrazione, si è resa necessaria l’organizzazione di un team che ha coinvolto varie Unità Operative del AOU Policlinico di Messina e, in particolare, oltre l’UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari, il Centro Clinico “NEMO SUD”, diretto dal dott. Lunetta; - UOS Terapia Intensiva Pediatrica (TIP), diretta dalla prof.ssa Gitto; - l’UOC di Anestesia e Rianimazione, diretta dal prof. David. Il lavoro del team è già iniziato. I risultati sono entusiasmanti e frutto delle professionalità dei molti volti coinvolti. Non ultima l’Associazione “Famiglie SMA” Onlus che, in sinergia con ASAMSI, ha supportato e fortemente voluto quanto realizzato.

Negli ultimi anni, sono stati raggiunti rilevanti progressi nel trattamento di varie malattie neuromuscolari fra cui l’atrofia muscolare spinale (SMA). La SMA è una patologia genetica caratterizzata da un deficit della proteina “survival motor neuron”, deputata alla sopravvivenza dei motoneuroni, cellule che conducono l’impulso nervoso ai muscoli. Ciò causa la progressiva morte dei motoneuroni e, quindi, importanti difficoltà motorie e respiratorie. La SMA di tipo I è la forma più crudele di questa malattia. Può essere diagnosticata già nei primi sei mesi di vita di un bambino le cui capacità motorie sono fortemente compromesse. Il bimbo SMA I non riesce a stare seduto autonomamente e, sin dai primi anni di vita, avrà anche grandi complicanze respiratorie.

Uno degli approcci più promettenti in questa patologia è quello mediato dal Nusinersen/Spinraza, molecola composta da oligonucleotidi antisenso che, agendo a livello dell’RNA messaggero, produce un aumento dei livelli di proteina “survival motor neuron” matura e pienamente funzionante. Il farmaco è stato testato in vari studi clinici sperimentali intercontinentali, tra cui Endear (SMA di tipo 1), Cherish (SMA di tipo 2), al fine di dimostrarne sicurezza ed efficacia. Trattandosi di malattie rare, sono stati selezionati 20 centri nel mondo per condurre gli studi.


 


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